Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Gomekli (Midametinib) von SpringWorks Therapeutics zur Behandlung von Neurofibromatose Typ 1 (NF1), einer seltenen genetischen Störung, zugelassen.
Für die Behandlung kommen sowohl Erwachsene als auch pädiatrische Patienten mit NF1 in Frage, die symptomatische plexiforme Neurofibrome (PN) haben, die nicht chirurgisch entfernt werden können.
Koselugo (Selumetinib) von AstraZeneca wurde 2020 in den USA als erstes Medikament für NF1-PN zugelassen, obwohl es nur für pädiatrische Patienten ab zwei Jahren indiziert ist.
Sowohl Gomekli als auch Koselugo sind Kinaseinhibitoren, die auf die mitogenaktivierten Proteinkinasekinasen 1 und 2 abzielen. Diese Enzyme sind für das Zellwachstum verantwortlich und bei Patienten mit NF1 überaktiv.
Das Medikament von SpringWorks zeigte in der Phase-2b-ReNeu-Studie (NCT03962543) objektive Ansprechraten bei der Reduzierung des Tumorvolumens bei 41 % bzw. 52 % der Erwachsenen und Kinder. Von denjenigen, die auf die Behandlung ansprachen, zeigten 88 % der Erwachsenen und 90 % der Kinder nach einem Jahr anhaltende positive Effekte. Das Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil von Gomekli wird als „beherrschbar“ beschrieben, wobei die häufigsten unerwünschten Ereignisse bei Erwachsenen und Kindern Erbrechen, Hautausschlag und Durchfall sind.
Der leitende Arztder Studie, Dr. Christopher Moertel, sagte: „Es war sehr ermutigend, in der ReNeu-Studie zu sehen, dass Gomekli ein tiefes und dauerhaftes Ansprechen lieferte und ein beherrschbares Sicherheitsprofil aufwies, dass es den Patienten ermöglichte, die Therapie fortzusetzen.“ Diese Zulassung stellt einen wichtigen Fortschritt dar, insbesondere für Erwachsene, die bisher keine zugelassene Behandlung hatten.“
Gomekli ist in Kapseln oder als Suspension zum Einnehmen erhältlich. Das Medikament wird derzeit auch in Europa behördlich geprüft. Eine Entscheidung wird noch in diesem Jahr erwartet.
