4basebio PLC (AIM: 4BB), ein in Cambridge ansässiger Biowissenschaftskonzern, der sich auf die Entwicklung synthetischer DNA- und nicht-viraler Vektoren für den Einsatz im Bereich der Zell- und Gentherapien und Impfstoffe konzentriert, freut sich, seine Zusammenarbeit mit der University of Alabama (UA“) und der Teesside University (TU“) im Rahmen eines Forschungsprojekts bekannt zu geben, dessen Ziel die Entwicklung einer wirksamen Behandlung für Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist.
Beide Universitäten haben von der US-amerikanischen Gilbert Family Foundation etwa 1 Million Dollar für ein dreijähriges Forschungsprogramm erhalten, das auf die Entwicklung einer lebensverändernden Gentherapie abzielt, welche für alle NF1-Patienten anwendbar ist und bei der ein nicht-viraler Vektor für die gezielte Verabreichung von NF1-DNA in voller Länge verwendet wird. 4BB wird dieses Projekt durch das Design und die Entwicklung eines nicht-viralen 4BB Hermes™-Vektors und einer 4BB hpDNA™-Sequenz als Nutzlast für UA und TU unterstützen.
NF1 ist eine genetisch bedingte Erkrankung, bei der sich überall im Nervensystem, einschließlich des Gehirns, des Rückenmarks und der Nerven, normalerweise gutartige Tumore entwickeln. Die Komplikationen von NF1 sind vielfältig und können Lern-und Sprachschwierigkeiten, Fehlbildungen des Skeletts, Herz- und Blutgefäßprobleme (kardiovaskuläre Probleme), Sehstörungen und starke Schmerzen umfassen. NF1 wird durch Mutationen im NF1-Gen verursacht, das die Produktion des Proteins Neurofibromin steuert.
Dr. Heikki Lanckriet, CEO und CSO von 4basebio, sagte: „Wir freuen uns sehr, dass wir dieses Forschungsprojekt unterstützen können, und sind erfreut, dass diese spannende Zusammenarbeit zwischen Wissenschaft und Industrie durch die Auszeichnung der Gilbert Family Foundation gewürdigt wurde.“
Dr. Deeann Wallis, PI an der Universität von Alabama, sagte: „Ich freue mich über die Partnerschaft mit 4basebio und die Nutzung des nicht-viralen Hermes™-Vektors und der hpDNA™-Sequenz als Nutzlast, um NF1 gezielt als Therapeutikum für Menschen mit Neurofibromatose Typ I einzusetzen. Eine solche Kombination von Technologien ist ein attraktiver therapeutischer Ansatz für Menschen mit wenigen Optionen.“
Dr. Linda Popplewell, Professorin für genetische Medizin am National Horizon Centre der Universität Teesside, sagte: „Die Möglichkeit, mit 4basebio an diesem GTi-Preis der Gilbert Family Foundation zu arbeiten, ist außerordentlich spannend. Der Zugang zu den beeindruckenden Technologien von 4basebio und ihre Anwendung auf NF1 haben das Potenzial einen Wandel herbeizuführen.“
Quelle: https://www.pressetext.com/news/20220615033