Healx, ein KI-gestütztes, in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen, das sich auf seltene Krankheiten spezialisiert hat, gab heute bekannt, dass der erste Patient im Rahmen von INSPIRE-NF1, einer Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HLX-1502, einer oralen Prüftherapie, bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1), dosiert wurde.
NF1 ist eine seltene, schwere genetische Erkrankung, die Tumoren entlang der Nerven verursacht und sich oft schon im Kindesalter manifestiert. Weltweit ist etwa einer von 2,500 Menschen davon betroffen. Die Erkrankung kann zu schweren Komplikationen wie Schmerzen, Entstellungen und bösartigen Tumoren führen. Trotz der Auswirkungen sind die Behandlungsmöglichkeiten begrenzt. Viele Patienten müssen sich invasiven Operationen oder Therapien mit schweren Nebenwirkungen unterziehen.
Ein möglicher Durchbruch für NF1-Patienten
„Diese Studie stellt einen wichtigen Schritt zur Bestimmung des Potenzials von HLX-1502 als Behandlungsoption für Patienten dar“, sagte Simone Manso, Leiterin der Therapieentwicklung für Neurofibromatose bei Healx. „Für viele Symptome von NF1 gibt es keine Behandlungen. Aktuelle Behandlungen für plexiforme Neurofibrome von NF1, wie etwa Operationen und MEK-Inhibitoren, sind hilfreich, bringen aber ihre eigenen Nachteile hinsichtlich dauerhafter Komplikationen und Nebenwirkungen mit sich. Es besteht Bedarf an neuen Behandlungen für die NF1-Gemeinschaft, die Wirksamkeit und Sicherheit in Einklang bringen. Die Bewertung von HLX-1502 in diesem Zusammenhang ist ein Schwerpunkt unserer Forschungsanstrengungen. Wir sind dankbar für die Unterstützung der Children’s Tumor Foundation, einem wichtigen Partner auf diesem Weg, und dem Neurofibromatosis Clinical Trials Consortium, das diese klinische Studie ermöglicht hat.“
HLX-1502 wurde mithilfe der proprietären KI-Plattform von Healx entdeckt, die die Identifizierung potenzieller Arzneimittelkandidaten beschleunigt. Die Therapie hat von der US-amerikanischen Food and Drug Administration die Bezeichnungen Fast Track, Orphan Drug und Rare Pediatric Disease erhalten, was ihre potenzielle Bedeutung für die NF1-Gemeinschaft unterstreicht.
Eine neue Ära innovativer Behandlungen für NF1
„Dies ist viel mehr als ein Meilenstein für das Unternehmen – es stellt eine neue Hoffnung für die NF1-Gemeinschaft dar“, sagte Dr. Tim Guilliams, Mitbegründer und CEO von Healx. „Zu lange hatten Patienten nur begrenzte Behandlungsmöglichkeiten, die mit schwerwiegenden Kompromissen verbunden waren. HLX-1502 wird als potenzielle Behandlung für NF1 geprüft, mit dem Ziel, eine Alternative zu bestehenden MEK-Inhibitoren mit bekannten Nebenwirkungen zu bieten. Wenn dies erfolgreich ist, könnte dies den Beginn eines Paradigmenwechsels in der NF1-Behandlung markieren – einen, der nicht nur das Leben der Patienten heute verbessert, sondern auch den Weg in eine Zukunft ebnet, in der sich Patienten nicht mehr zwischen Behandlungseffektivität und Lebensqualität entscheiden müssen.“
Partnerschaften für mehr Patientennutzen
„Wir freuen uns über den Start dieser Studie und darüber, was sie für die von NF1 Betroffenen weltweit bedeuten könnte“, sagte Dr. Michael Fisher, Direktor des NF-Programms und Leiter der Abteilung für Neuroonkologie am Children’s Hospital of Philadelphia sowie Gruppenvorsitzender des NF1 Clinical Trials Consortium. „Unser Konsortium, das aus 24 klinischen Zentren in den Vereinigten Staaten und Australien besteht, hat sich zum Ziel gesetzt, die NF-Forschung voranzutreiben und neue Therapien für Personen mit Neurofibromatose und Schwannomatose zu finden. Der innovative Ansatz von Healx bei der Behandlungsfindung gibt uns neue Hoffnung auf weitere bedeutende Fortschritte.“
Das NF1 Clinical Trials Consortium verfügt über ein Operations Center an der University of Alabama in Birmingham (UAB), das von Girish Dhall, MD, und Karen Cole-Plourde geleitet wird, sowie ein Data Coordinating Center bei CHOP, das von Richard Aplenc, MD, Ph.D. geleitet wird.
Über die INSPIRE-NF1-Studie
INSPIRE-NF1 ist eine offene, einarmige Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von HLX-1502 bei NF1-Patienten mit plexiformen Neurofibromen (PN). Diese aggressiven Tumore können zu schweren Komplikationen führen, darunter Funktionsbeeinträchtigungen und maligne Transformation. An der Studie nehmen in den USA etwa 20 Patienten teil und der Schwerpunkt liegt auf wichtigen Ergebnisparametern wie Tumoransprechrate, Sicherheit und Verträglichkeit sowie Pharmakokinetik. Weitere Informationen finden Sie unter clinicaltrials.gov (NCT06541847).
Über Healx
Healx ist ein generatives, KI-gestütztes Biotech-Unternehmen in der klinischen Phase, das die nächste Generation der Arzneimittelforschung für seltene Krankheiten vorantreibt. Weltweit sind 10,000 Millionen Menschen von über 400 seltenen Krankheiten betroffen, doch nur für 5 % gibt es eine zugelassene Behandlung. Healx hat es sich zur Aufgabe gemacht, dies zu ändern. Durch die Kombination von KI-gestützten Erkenntnissen mit umfassender Expertise in der Arzneimittelentwicklung beschleunigt Healx die Entdeckung und Entwicklung lebensverändernder Therapien.
Healx wurde in Cambridge, Großbritannien, von dem Biochemieingenieur und Unternehmer Tim Guilliams, Ph.D., und David Brown, Ph.D., Miterfinder von Viagra und ehemaliger Global Head of Drug Discovery bei Roche, gegründet und hat bisher rund 125 Millionen US-Dollar aufgebracht. Weitere Informationen finden Sie unter www.healx.ai oder folge uns LinkedIn und X.