Neue therapeutische Konzepte wurden in den letzten Jahren im Reagenzglas, in Zellkulturen und Tiermodellen entwickelt und vereinzelt in ersten klinischen Studien getestet, stehen meistens aber den Patienten noch nicht zur Verfügung. Um diese vielversprechenden, neuen Therapieansätze verfügbar zu machen, müssen sie zunächst in aufwändigen klinischen Studien auf ihre Sicherheit und Wirksamkeit hin untersucht werden. Hierfür sind meist große Patientenzahlen mit genau definierten Ein- und Ausschlusskriterien erforderlich. Für die Planung und Durchführung klinischer Studien bei seltenen Erkrankungen sind Patientenregister daher eine unabdingbare Voraussetzung. Vor allem im Bereich der seltenen Erkrankungen haben diese Daten großes Potential, um diese Erkrankungen besser zu verstehen und zu versorgen.
Für einige der neuen Therapiemöglichkeiten kommt nur ein bestimmter Teil der Patienten in Frage, etwa weil man mit dieser Art der Therapie auf eine bestimmte Mutation zielt (z.B. Exon-Skipping). Die Information über die genetische Veränderung ist deshalb eine der wichtigsten Bestandteile der Patientenregister. In naher Zukunft werden klinische Studien durchgeführt werden, in denen diese neuen, vielversprechenden Therapiemöglichkeiten untersucht werden. Anhand dieser Daten kann entschieden werden, für welche der neuartigen Behandlungsmöglichkeiten ein Patient in Frage kommt. Mithilfe der Patientenregister sind Wissenschaftler und Ärzte in der Lage, schnell und zuverlässig herauszufinden, wie viele Patienten an einer bestimmten Studie teilnehmen können und diese darüber zu informieren.
Da die Zahl der Patienten mit diesen Erkrankungen vergleichsweise gering ist, werden Daten aus dem deutschen Register in ein weltweites Register übertragen. So können die Einträge aus verschiedenen Ländern verglichen werden und auch länderübergreifende Studien geplant werden.
Wenn Sie oder Ihr Kind von NF1, NF2 oder Schwannomatose betroffen sind, gibt es gute Gründe, sich zu registrieren:
- Sie können leichter an internationalen klinischen Studien teilnehmen
- Sie werden regelmäßig über neue Forschungsergebnisse und Aktivitäten informiert.
- Sie können dazu beitragen, dass mehr über die Häufigkeit, den Verlauf und die Behandlungsstandards bekannt wird
- Sie tragen dazu bei, dass dringend benötigte Gelder für die Forschung eingeworben werden können
Die Registrierung ist selbstverständlich kostenlos. Sie können sich oder ihr Kind unter https://www.nfregistry.org/ selbst registrieren.
Ihre Vertraulichkeit und Sicherheit sind dabei entscheidend. Wenn Sie sich für die Registrierung im NF-Register entscheiden wird Ihre Privatsphäre gemäß anerkannter Standards für Datensicherheit unter anderem durch folgende Methoden geschützt: 1. Eingeschränkter Zugang: Die Children’s Tumor Foundation (CTF), die Mutterorganisation des NF-Registers, ihre Tochtergesellschaft CTF Europe und der Plattformanbieter OpenApp sind die einzigen Organisationen, die direkten Zugang zu den erfassten Informationen erhalten. 2. Nur zu Forschungszwecken: CTF verwendet Ihre Daten nicht für die Mittelbeschaffung oder für andere Zwecke als die Forschung. Das NF-Register befasst sich mit der Forschung. Dies soll sich künftig nicht ändern. 3. De-identifizierte Daten: Die Informationen im NF-Register werden de-identifiziert definiert, wenn sie für Forschungszwecke aggregiert werden. Dies bedeutet, dass wir weder Ihren Namen noch andere identifizierende Informationen weitergeben. 4.Datenschutz auf dem neuesten Stand der Technik: Alle erfassten Daten werden in einer sicheren, erstklassigen Computerdatenbank gespeichert, um das Risiko einer Verletzung der Vertraulichkeit zu minimieren.
