Forschungsprojekt
PD Dr. med. Anja Harder
Forschergruppe am Institut für Neuropathologie des Universitätsklinikums Münster
Oberärztin am Institut für Gewebediagnostik am MVZ des HELIOS Klinikums Emil von Behring Berlin

Fördersumme: 38.000 Euro + 18.000 Euro

»Kann die Therapie mit Retinsäure das Wachstum von NF1 assoziierten humanen malignen peripheren Nervenscheidentumoren (MPNST) im Mausmodel hemmen?«

Eine typische und schwerwiegende Komplikation der Neurofibromatose Typ1 (NF1) ist die Entstehung bösartiger Tumoren an Nerven (auch MPNST genannt), die bisher nicht zufriedenstellend behandelt werden können. Daher wollen wir das Medikament Retinsäure, ein Abkömmling vom Vitamin A, zur Therapie von MPNST im Mausmodell testen, indem menschliche bösartige MPNST-Tumorzellen in dafür geeignete Mäuse eingepflanzt werden, welche dann mit Retinsäure behandelt werden. Unsere Ergebnisse aus Zellkulturexperimenten sind vielversprechend, um ein vivo-Modell zu rechtfertigen und damit die Voraussetzungen für die Anwendung des Medikaments in der Klinik zu schaffen. Retinsäure wird bereits bei anderen Krebserkrankungen erfolgreich verwendet. Unsere Vorergebnisse lassen erwarten, dass Retinsäure eine echte Alternative zur Operation darstellen wird. Helfen Sie uns diese Tumoren zu stoppen!

>> Projektbeschreibung Dr. Harder


Stellungnahme des Expertenkomitees

Maligne periphere Nervenscheidentumoren (MPNSTs) sind eine gefürchtete Komplikation bei Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1) und haben trotz verschiedener therapeutischer Bemühungen immer noch eine sehr schlechte Prognose mit 5-Jahresüberlebensraten von unter 40%. Die Überprüfung weiterer Therapieoptionen für NF1-assoziierte MPNSTs ist daher notwendig und sinnvoll.

Wir halten das beantragte Forschungsprojekt für sinnvoll und förderungswürdig. Hier kann in einem relativ übersichtlichen Ansatz überprüft werden, ob es sinnvoll ist, die therapeutische Wirkung von ATRA auf NF1-assoziierte MPNSTs in größeren Studien und ggf. am Menschen weiter zu untersuchen oder ob sich die anhand von Zellkulturexperimenten gewonnenen Daten nicht auf in in-vivo-Situation übertragen lassen. Frau PD Dr. Harder ist als Neuropathologin mit ausgeprägter molekulargenetischer Expertise bekannt und hat zu zahlreichen zellbiologischen und molekularen Fragestellungen im Zusammenhang mit NF1 grundlagenwissenschaftliche Arbeiten publiziert. Sowohl ihre persönliche Expertise als auch die personelle Zusammensetzung ihrer Arbeitsgruppe lassen einen zügigen und erfolgreichen Abschluss des beantragten Forschungsvorhabens erwarten. Wir empfehlen daher die Annahme und Förderung des Projektes.


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